Pharmaprojects数据显示，2022年（统计时间区间为2022年1月-2023年1月，下同）全球新增5082个在研药物，同时也有3899个药物退出研发线（终止研发或超过1年未报告研发进度）。随着药物研发重回常态化发展轨道，新冠领域的热度显著下降，抗肿瘤药在研发线上的比重仍在爬升，除此之外，全球药物研发线还有哪些变化值得关注？
新冠热度退潮
无论是从在研药物还是临床试验来看，新冠领域都显示出研发热潮已退的趋势。尽管热门适应症Top25中，涉及新冠的3个适应症（包括治疗、预防与并发症）仍然在列，但合计在研药物数量已由去年的1445个减少至今年的1419个。具体来看，新冠及并发症治疗是热门适应症Top25中仅有的研发线收缩板块，且去年新冠治疗尚在三大热门适应症之列，今年排名已下滑两位，仅位列第五。
纵观全球，新冠治疗药物仅在美国与非洲保持了较高的研发热度。在这两个区域，新冠治疗属于研发线适应症Top3，而在全球其余地区，该领域研发线规模未能挤进前八。
临床试验数量同样缩水，截至2023年1月，正在开展的涉及新冠的临床试验降至2384项，去年同期为2500项；计划开展的临床试验也从1770项减少到1679项。
值得一提的是，研发头部企业在研新冠药物/疫苗的总体数量仍有微增，不过，这几乎是由辉瑞一己之力推动的。截至2023年1月，研发线Top10企业的新冠在研药物/疫苗合计为78个（去年同期为75个），其中仅辉瑞与阿斯利康两家企业扩大了研发线，其新冠在研药物分别增加了8个与2个。可以看到，辉瑞对新冠领域的布局热度依旧不减，但该公司过去两年在新冠产品带动下所实现的业绩高增长能否继续保持，仍有待观察。
抗肿瘤药占比近四成
长期以来，抗肿瘤都是最热门的研发布局领域。Pharmaprojects数据显示，2022年新增的在研药物中，40.7%开发的适应症至少包括1种癌症，较上年的38.8%提升1.9个百分点，也遥遥领先于第二名的神经系统用药（13.5%）。
从最新数据来看，抗肿瘤药不仅研发线规模无人能及，增速也位列各治疗领域之首。截至2023年1月，全球抗肿瘤在研药物达到8480个，较去年同期增加9.1%。其余几个居前的治疗领域，如神经系统、消化及代谢、抗感染，研发线增幅分别为4.6%、4.7%、2.0%。领先的增速使得抗肿瘤药在全球药物研发线中所占比重持续走高，目前已达39.8%，较去年增加0.8个百分点。
从机制来看，肿瘤免疫疗法依旧最多，在研药物数量达到4492个，较去年同期增加5.1%；其他抗肿瘤疗法虽然只有3622个，但同比增速远超肿瘤免疫疗法，高达14.8%。
抗肿瘤药庞大的研发线主要分布于一些热门适应症中。截至2023年1月，全球在研药物涉及的适应症达1452个，而Top25适应症（以在研药物数量排序）中涉及癌症的多达15个。其中，乳腺癌与非小细胞肺癌牢牢占据前两位。
截至2023年1月，乳腺癌与非小细胞肺癌的在研药物数量分别达965个与925个，在研发线扩张幅度上后者以两位数领先于前者（11.2% vs 8.7%）。结直肠癌与胰腺癌的在研药物数量也均以两位数幅度增加。此外，胃肠道癌研发线在过去一年扩张幅度最大，高达20.4%，这也使其排名连升6位，至第13位。
AD药尚待“强心针”
阿尔茨海默病（AD）是十大热门适应症中除新冠外仅有的非肿瘤适应症，以529个在研药物位列第八。与去年同期相比，AD药物研发线增长了6.7%，稍领先于行业整体水平。
尽管2021年Aduhelm的获批上市大大提振了AD药物研发领域的信心，但其疗效争议以及后续远不及预期的市场表现，或许是AD药物研发线未出现显著增长的一大原因。
不过，随着今年Leqembi获批上市，该药有望凭借更具说服力的临床数据，一扫β淀粉样蛋白（Aβ）机制AD药物的市场阴霾，或能进一步推动业界加码AD新药研发。
孤儿药快速扩张
受政策端的激励推动，孤儿药开发的热度居高不下。2022年新增的在研药物中，19.5%的适应症至少包括1种罕见病，较上年同期的17.5%提升两个百分点。
截至2023年1月，全球在研孤儿药数量为6682个，所涉及的罕见病适应症数量增至718个。孤儿药在研药物数量较去年同期增加30.2%，在全球研发线中的占比已达31.4%。
在罕见病药物研发领域，抗肿瘤热度也是最高，占比达39%，但癌症在罕见病的适应症中占比仅有12%。而作为在罕见病中适应症占比最高的消化及代谢疾病（19%），其在研药物数量占比只有7%。
罕见病药物研发热度持续走高也体现在临床试验上。2022年启动的罕见病药物临床试验为2335项，同比增长达25.4%。此外，在药品审评方面，2022年在加速审评与紧急授权授予资格数量双降的情况下，药物被授予孤儿药资格的数量依旧显著增加，达到425个。
