靶向用药是一种经过特定分子或细胞靶点来治疗疾病的方法。这些靶点常常与疾病的发病机制密切相关，因此药物可以更精确地影响疾病的进展，而不会对正常细胞产生明显的影响。
传统的治疗方法，如放疗或化疗，往往以较大的范围影响病变区域，同时也损害了周围的健康组织。这种广泛的影响可能导致严重的副作用，例如免疫抑制、恶心、疲劳等。相比之下，靶向用药更加精确，可以选择性地作用于特定的疾病标志物，减少对正常组织的损害。
靶向用药在医学领域中具有重大意义，主要体现在下面几个方面：
1. 个体化治疗
靶向用药强调了个体化治疗的重要性。不同患者的疾病可能由不同的分子或细胞异常引起，因此需要基于患者的具体情况制定治疗方案。这种个体化治疗可以提高治疗的精确性，降低治疗失败的风险。
2. 减少副作用
传统治疗方法常常会伴伴随严重的副作用，因为它们对正常细胞也产生了不良影响。靶向用药更精确地瞄准了疾病标志物，因此可以降低治疗过程中的不适感和副作用。这使得患者更容易忍受治疗，提高了生活质量。
3. 提高治疗效果
靶向用药可以更有效地控制疾病的进展。经过精确干预疾病的发病机制，药物可以较好地抑制病变的生长和扩散，提高治疗的成功率。这对一些原本难以治疗的疾病，如某些癌症，具有重要意义。
4. 减少耐药性
传统治疗方法可能导致耐药性的产生，疾病在治疗后变得更加难以控制。靶向用药可以减少耐药性的风险，因为它们更直接地影响疾病的关键机制，使病变不容易逃避治疗。
靶向用药已广泛应用于多种医学领域，特别是癌症治疗。下面是一些靶向用药在不同领域的应用示例：
1. 癌症治疗
靶向用药在癌症治疗中取得了较好的进展。例如，针对HER2阳性乳腺癌的药物赫塞普汀(Herceptin)经过抑制HER2受体的活性，有效治疗了一类特定的乳腺癌。类似地，EGFR抑制剂用于治疗EGFR阳性的肺癌。
2. 免疫治疗
免疫治疗是一种靶向用药的形式，经过抑制或激活免疫系统的特定分子来治疗疾病。例如，PD-1和PD-L1抑制剂可以解除癌细胞对免疫系统的抑制，因而加强免疫系统的攻击力，用于治疗多种癌症类型。
3. 疾病的遗传突变
一些遗传疾病是由特定基因突变引起的。靶向用药可以经过修复或替代受损基因的方式来治疗这些疾病。例如，脊髓性肌萎缩症(SMA)的治疗药物Spinraza可以恢复SMN1基因的功能。
4. 自身免疫疾病
在自身免疫疾病中，免疫系统攻击身体的正常组织。靶向用药可以干预免疫系统的活性，减轻疾病症状。例如，TNF抑制剂用于治疗类风湿关节炎和克罗恩病等疾病。
