患有冷凝集素病 (CAD) 的人是一种罕见的慢性自身免疫性溶血性贫血，在接受 C1s 补体抑制剂 sutimlimab 治疗后，患者报告的结果 (PRO) 和生活质量 (QoL) 得到持续改善，来自 III期CADENZA试验的B部分显示。
“CAD 症状，尤其是疲劳，给患者带来沉重负担，影响他们的生活质量。 CAD 显然不是一种良性疾病。 这对大多数患者来说并非没有问题，”德国埃森杜伊斯堡-埃森大学的研究研究员 Alexander Röth 博士在 ASH 2022 上说。
“在 CADENZA 的 B 部分，PRO 数据表明与 sutimlimab 相关的疲劳和整体 QoL 的益处维持了 > 1 年，”Röth 继续说道。
CADENZA 包括 42 名最近没有输血史的 CAD 患者。 A 部分包括一个为期 26 周的双盲阶段，参与者在第 0 周和第 1 周接受安慰剂或 sutimlimab，然后每 2 周接受一次。 在 B 部分中，完成 A 部分的 39 名患者（平均年龄 67 岁，80% 为女性）每两周接受一次 6.5 g（<75 kg）或 7.5 g（≥75 kg）的 sutimlimab，在最后一名患者后长达 1 年 已完成 A 部分。[ASH 2022，摘要 31]
长期使用 sutimlimab 后，FACIT-Fatigue* 评分得到快速和持续的改善。 在对从安慰剂转为 sutimlimab 的患者进行首次评估时，FACIT-疲劳评分的平均变化为 8.0 分。 在所有患者的最后一次治疗访问 (LV) 中，平均变化为 8.8 分。 Röth 指出，这些都是具有临床意义的改进，因为分数“超过了 5 分的临床重要变化 (CIC)”。
在基线时，47% 的参与者的 PGIS** 有所改善（无疲劳或轻度疲劳）。 到第 87 周，超过四分之三 (78%) 的人达到了这一终点。
PGIC*** 在整个治疗期间也保持阳性，71% 的患者报告从基线到第 87 周有所改善。
在 LV，所有患者的 SF-12 PCS 和 MCS# 平均变化分别为 4.9 和 4.0 点。 这些超过了各自的 CIC 3.9 和 2.8 点。 EQ VAS## 也有持续改善（平均变化 15.3 分）。
持续的血液学反应
A 部分中使用 sutimlimab 恢复正常的平均总胆红素水平一直持续到 B 部分中的 LV。 “在 CAD 中，查看胆红素始终很重要，因为它是反映溶血活动的最直接参数。”
至于血红蛋白水平，A 部分中 sutimlimab 接受者实现的改善在整个研究过程中得以持续。 对于那些转换的人，血红蛋白水平在从安慰剂转换为 sutimlimab 后迅速增加，达到与从基线开始接受该药物的人相当的水平。
有意义的长期利益
目前的研究结果支持 A 部分的结果，该结果证明了 sutimlimab 能够快速停止溶血、增加
血红蛋白水平，并改善该患者环境中的疲劳、PRO 和 QoL。 [血 2022;140:980-991; EHA 2021，摘要 S290]
“[综上所述，目前的结果表明]通过 sutimlimab 治疗持续抑制经典补体途径除了改善 CAD 患者的血液学参数外，还对疲劳和患者报告的 QoL 产生了有意义的长期益处 输血史，”Röth 总结道。
